La società Kainos, ha reso noto in un comunicato stampa che ha dato inizio alla prima parte di uno studio clinico di prova diviso in 2 parti. L’azienda ha trattato il primo soggetto umano con una piccola molecola attiva, assunta per via orale, chiamata in codice KM-819, come trattamento modificante per la malattia di Parkinson (PD) La sperimentazione clinica nella fase A è condotta random, in doppio cieco, controllata con placebo ed è a a dose singola crescente, successivamente nella fase B sarà a dosi multiple crescenti. Verranno valutati la sicurezza del farmaco, la tollerabilità, la farmacocinetica, le proprietà biochimiche, nonché vari marcatori farmacodinamici di KM-819 su volontari sani, dopo l’assunzione di ogni dose singola o multiple di KM-819. Un totale di 48 adulti sani, 8 dei quali anziani saranno arruolati nelle fasi iniziali della parte A. Nella parte A, una singola dose di KM-819 o un placebo sarà data in dosi crescenti ai partecipanti. Nella Parte B si valuteranno le stesse proprietà a dosi multiple e ascendenti del composto, registrando così come i vari effetti biochimici e fisiologici di KM-819 hanno reagito nei volontari sani. KM-819 è una piccola molecola sviluppata come un inibitore per FAF1, una proteina pro-apoptotica, creata per identificare varie malattie degenerative. Essa ha mostrato un’efficacia neuroprotettiva superiore nei modelli di malattia di Parkinson e recentemente è stata oggetto della fase di sperimentazione clinica, al fine di dimostrare la sua efficacia nell’arrestare la malattia in pazienti umani. I primi dati della prova sono la valutazione degli eventi avversi: i farmaci utilizzati dai partecipanti prima o ancora in corso di utilizzo, diversi da KM-819. Entrambi gli esiti finali saranno valutati fino alla fine dello studio, che durerà circa sei settimane. In studi preclinici, KM-819 ha dimostrato l’efficacia superiore nella neuroprotezione in modelli cellulari e nella protezione dei neuroni dopaminergici nel mesencefalo di modelli animali col Parkinson. E’stato anche dimostrato che il farmaco ha migliorato la malattia nei pazienti in base ai test comportamentali. Kainos ritiene che il composto può potenzialmente rallentare o addirittura fermare la progressione della malattia di Parkinson, una malattia che colpisce circa 1 milione di persone negli Stati Uniti e si stima sia diffusa dai 6 ai 10 milioni di pazienti in tutto il mondo, attestandosi come la seconda malattia neurodegenerativa più comune con una insorgenza maggiore con l’aumentare dell’età....(continua a leggere l'articolo sul Blog di Oltre il Parkinson)